انقلابی در راه است:
ویرایش ژن ممکن است کلید پیشگیری از سندرم داون باشد.
پژوهشگران ژاپنی در گامی بلند و امیدوارکننده، موفق شده اند با استفاده از فناوری پیشرفته ویرایش ژن **CRISPR-Cas9**، کروموزوم اضافی مسبب سندرم داون را در محیط آزمایشگاهی حذف کنند. این کشف که در مجله معتبر **PNAS Nexus** منتشر شده، دریچه ای تازه به سوی درمان های احتمالی برای این بیماری ژنتیکی در آینده می گشاید.
سندرم داون که به عنوان تریزومی ۲۱ نیز شناخته می شود، ناشی از وجود یک کپی اضافی از کروموزوم شماره ۲۱ در سلول های بدن است. به عبارت دیگر، فرد مبتلا به جای دو کپی (یکی از هر والد)، دارای سه کپی از این کروموزوم است. این اتفاق در مراحل بسیار اولیه تشکیل جنین رخ میدهد. اگرچه تشخیص این شرایط از همان مرحله توده سلولی (بلاستوسیست) امکان پذیر است، اما تاکنون هیچ روش درمانی برای اصلاح آن وجود نداشته است.
اکنون، تیمی از محققان دانشگاههای ژاپن با الهام از سیستم ویرایش ژن CRISPR-Cas9، روشی ابداع کرده اند که میتواند کروموزوم سوم را با دقت بالا شناسایی و حذف کند. نکته کلیدی این روش، توانایی آن در تشخیص کروموزوم تکراری است، به طوری که از حذف کروموزومهای اصلی و طبیعی که از هر والد به ارث رسیده اند، جلوگیری میکند و در نهایت، سلولی با دو کروموزوم سالم (یکی از پدر و یکی از مادر) باقی می گذارد.
با وجود این موفقیت چشمگیر در محیط آزمایشگاهی (In Vitro)، محققان تأکید دارند که این فناوری هنوز برای آزمایش روی حیوانات آماده نیست. یکی از چالش های اصلی، احتمال ایجاد تغییرات ناخواسته در کروموزوم های باقیمانده است. با این حال، آنها ابراز امیدواری کرده اند که این رویکرد نوین، "زمینه را برای مداخلات پزشکی پیچیده تر و هدفمندتر در جهت مقابله با تریزومی ۲۱ فراهم خواهد آورد."
منبع خبر:
نظر دهید